Si intensifica l’asse Tokyo-Milano nell’ambito della ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. L’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano rientra fra le tappe del progetto “Core Leader Program” che vede coinvolti la delegazione giapponese dell’Organizzazione per lo scambio giovanile e lo sviluppo internazionale e la Presidenza del Consiglio dei Ministri. Il progetto, che si ripete ogni anno, consiste nella visita alle realtà più importanti dei paesi particolarmente avanzati nella ricerca scientifica.
Nato nel 1995 grazie alla joint venture tra Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, l’istituto SR-Tiget è oggi un punto di riferimento a livello internazionale per le terapie avanzate: proprio qui infatti è stata messa a punto la prima terapia genica con cellule staminali diventata un farmaco disponibile per tutti, e altre sono in fase di sviluppo. Un’eccellenza riconosciuta anche da parte di un paese notoriamente avanzato in materia di nuove tecnologie come il Giappone, che ha ravvisato in questa realtà una possibile fonte di ispirazione, anche dal punto di vista della presa in carico dei pazienti: particolare attenzione è stata data infatti anche al programma “Come a casa”, che offre un’accoglienza a tutto tondo ai bambini e alle loro famiglie in arrivo all’Ospedale San Raffaele per ricevere questi trattamenti così innovativi.
La delegazione giapponese, composta da nove persone, pianifica ogni anno questo tipo di missione, che mira allo sviluppo delle operazioni pratiche e delle capacità di gestione delle organizzazioni senza scopo di lucro impegnate nell’ambito delle persone con disabilità.
«Siamo molto orgogliosi di aver ospitato presso il nostro istituto la delegazione di un Paese così prestigioso come il Giappone, da sempre in prima linea nel campo dell’innovazione – ha dichiarato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon – Il nostro auspicio è che questo modello possa essere di spunto anche per altri Paesi, per offrire una vera opportunità di cura a bambini affetti da malattie gravi e invalidanti. Sarebbe l’ulteriore conferma di come la ricerca da noi finanziata in tutti questi anni possa avere un impatto a livello globale, ben al di fuori dei confini nazionali».
«La sinergia tra IRCCS Ospedale San Raffaele e Fondazione Telethon ha permesso di raggiungere traguardi riconosciuti in tutto il mondo che fanno del nostro SR-Tiget un fiore all’occhiello della ricerca scientifica italiana e un punto di riferimento internazionale» afferma Elena Bottinelli, amministratore delegato dell’IRCCS Ospedale San Raffaele.
Proprio in questi mesi all’Ospedale San Raffaele un bambino giapponese di 6 anni affetto da sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica del sistema immunitario, è stato sottoposto al trattamento di terapia genica messo a punto dai ricercatori dell’SR-Tiget. Arrivato in Italia a luglio insieme alla sua famiglia, è stato accolto dallo staff del programma “Come a casa”, che ha messo a disposizione durante tutto il percorso di cura un supporto di natura psicologica, logistica, linguistica e di mediazione culturale: questo contribuisce in modo significativo al successo della terapia stessa, perché garantisce alla famiglia di ambientarsi nella comunità e di poter dedicare tempo al bambino trattato trasmettendogli quindi maggiore serenità. Anche per questo motivo, la strada che separa Tokyo e Milano oggi è ancora più breve.
Fondazione Telethon
Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua fondazione ha investito in ricerca oltre 528 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.630 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate.
Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele. Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. La terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza), la beta talassemia, e due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1). Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.
Ospedale San Raffaele è una struttura clinico-scientifico-universitaria di rilievo internazionale e di alta specializzazione per diverse importanti patologie, inaugurata nel 1971 e riconosciuta nel 1972 Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS). È un Centro di Emergenza ad Alta Specialità (E.A.S.) ed è polo didattico-assistenziale dell’Università Vita-Salute San Raffaele. Nel maggio 2012 il San Raffaele è entrato a far parte del Gruppo Ospedaliero San Donato, diventando così una delle 19 strutture d’eccellenza del più importante gruppo sanitario del Paese. L’IRCCS Ospedale San Raffaele è un policlinico accreditato con il Servizio Sanitario Nazionale con oltre 60 specialità cliniche. La struttura multidisciplinare, tecnologicamente all’avanguardia, e l’interazione continua tra ricerca scientifica, didattica e attività clinica hanno permesso di ottenere negli anni risultati tali da posizionare l’IRCCS Ospedale San Raffaele in cima alle classifica italiana per produttività scientifica e un punto di riferimento in Europa e nel mondo per lo studio e la cura di molte patologie e per lo sviluppo di terapie innovative.
