Una nuova terapia contro una malattia grave. Svolta nella cura alla Sma. Somministrata per la prima volta nel Lazio un’innovativa terapia genica a un bambino asintomatico di meno di sei mesi, con diagnosi di atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1.
Il piccolo nei giorni scorsi ha ricevuto nel Centro NEMO Pediatrico presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS un’infusione di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapia genica per la cura della SMA di tipo 1.
Il farmaco agisce sostituendo la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita. La somministrazione precoce di questo trattamento innovativo consente di ottenere risultati migliori per arrestare la progressione della malattia.
Per il primo bambino con SMA di tipo 1 trattato nel Lazio è stata attivata una collaborazione interaziendale e multidisciplinare, sotto il coordinamento dell’Area Farmaci e Dispositivi della Regione Lazio, coinvolgendo l’Azienda Sanitaria di residenza del piccolo (ASL Viterbo) e il Gemelli.
