Dagli Stati Uniti arriva un’altra buona notizia per i pazienti affetti da bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (NCFB). Ed è un risultato che parte dall’Italia. Zambon, multinazionale farmaceutica orientata allo sviluppo di terapie innovative volte a migliorare la salute e la qualità della vita dei pazienti, ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la designazione di Breakthrough Therapy per la terapia che prevede l’uso del colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione somministrato tramite l’inalatore I-neb® (CMS I-neb®). La terapia riduce l’incidenza delle riacutizzazioni polmonari nelle persone adulte affette da NCFB e concomitante infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa.
La NCFB è una malattia respiratoria cronica progressiva e irreversibile.
Non sono al momento disponibili trattamenti inalatori approvati per pazienti affetti da NCFB e infezione cronica da P. aeruginosa.
La designazione Breakthrough Therapy viene concessa da FDA per accelerare lo sviluppo e la revisione regolatoria di farmaci sperimentali per la cura di malattie gravi o mortali. Per ricevere questa designazione, una terapia sperimentale deve avere ottenuto risultati clinici preliminari da cui emerge che il farmaco consente un sostanziale miglioramento rispetto alle terapie esistenti in relazione a uno o più obiettivi clinici significativi. 1
La designazione ottenuta è supportata dai dati dello studio di fase 3 PROMIS – I che ha dimostrato come CMS I-neb® abbia ridotto significativamente, rispetto a placebo, il tasso annuale di esacerbazioni polmonari in pazienti adulti affetti da NCFB e infezione cronica da P. aeruginosa, endpoint primario dello studio. Inoltre, lo studio ha raggiunto importanti obiettivi secondari, tra cui la riduzione delle esacerbazioni gravi, il prolungamento del tempo alla prima esacerbazione e anche il miglioramento della qualità della vita (QoL) dei pazienti. Il trattamento ha dimostrato di essere ben tollerato, con un profilo di sicurezza che è risultato simile a quello verificatosi con il placebo. I dati dello studio PROMIS – I sono stati presentati al Congresso internazionale della European Respiratory Society (ERS) nel mese di settembre 2021.
“Poiché ad oggi non esistono farmaci approvati per i pazienti con NCFB e infezione cronica da P. aeruginosa in nessun Paese del mondo, la designazione Breakthrough Therapy di FDA segna un importante passo avanti a sostegno della nostra ricerca per sviluppare e per fornire opzioni terapeutiche rivolte a persone con malattie respiratorie rare e gravi,” ha dichiarato il CEO di Zambon Roberto Tascione. “Siamo orgogliosi che FDA abbia riconosciuto l’importanza di CMS I-neb® e l’urgente necessità di sviluppare trattamenti innovativi per questi pazienti.”
La Breakthrough Therapy Designation, ovvero la “corsia preferenziale” per lo sviluppo di nuovi farmaci volti a trattare una malattia o condizione grave o potenzialmente mortale, rappresenta un importante passo verso lo sviluppo di quello che potrebbe essere il primo trattamento approvato al mondo per i pazienti affetti da bronchiectasia non correlata alla fibrosi cistica (NCFB) e con infezione cronica da P. aeruginosa.
“La designazione Breakthrough Therapy rafforza la nostra fiducia nella combinazione CMS I neb®, che, se approvata, rappresenterebbe il primo trattamento inalatorio per pazienti adulti affetti da NCFB cronicamente infetti da P. aeruginosa. CMS I neb® è un trattamento sperimentale per inalazione unico, studiato per somministrare concentrazioni del farmaco direttamente al sito interessato dalla malattia, mirando a ridurre al minino l’esposizione sistemica che può causare tossicità ed effetti indesiderati. Siamo entusiasti di lavorare a fianco di FDA nei prossimi mesi mentre portiamo avanti lo sviluppo di CMS I neb® con la speranza di aiutare i pazienti le cui vite sono colpite da questa malattia”, ha commentato Paola Castellani, Chief Medical Officer e R&D Head di Zambon.
Nei pazienti con NCFB, l’infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa è associata a frequenti esacerbazioni polmonari e ricoveri ospedalieri, a un peggioramento della qualità della vita e a un aumento della mortalità2.
La NCFB
Le bronchiectasie non correlata alla fibrosi cistica (NCFB) sono una malattia polmonare cronica caratterizzata da infezioni ricorrenti, infiammazione, tosse persistente e catarro, la cui prevalenza nel mondo è in aumento. La NCFB ha un decorso progressivo, determinato principalmente dalla frequenza delle esacerbazioni, molte delle quali sono legate a Pseudomonas aeruginosa. Per questo, gli sforzi della ricerca volti a curare le infezioni da Pseudomonas aeruginosa e le esacerbazioni polmonari ad essa associate restano una priorità clinica.
Il trattamento della bronchiectasia punta a prevenire le riacutizzazioni, mitigare i sintomi, migliorare la qualità della vita e rallentare la progressione della malattia. I sintomi più frequenti sono tosse e catarro, spesso associati a dispnea, ma si verificano con una certa frequenza anche rinosinusite, astenia, emottisi e dolore toracico.
Il colistimetato sodico (CMS)
Nella formulazione impiegata per la terapia inalatoria, il colistimetato sodico (CMS) è un profarmaco dell’antibiotico colistina. La colistina è un antibiotico appartenente alla classe delle polimixine, derivato dal Bacillus polymyxa var. colistinus. Gli antibiotici polimiximinici sono agenti tensioattivi che si legano alla membrana cellulare batterica modificandone la permeabilità e causando la morte della cellula batterica.
La colistina è un principio attivo efficace contro i batteri Gram-negativi aerobici che causano infezioni pericolose per la vita, come quella causata dallo Pseudomonas aeruginosa. La colistina è uno dei pochi antimicrobici ancora efficaci contro i batteri Gram-negativi multi-farmacoresistenti ed è attualmente considerata una delle ultime opzioni terapeutiche per le infezioni causate da batteri resistenti ai carbapenemi, come lo Pseudomonas aeruginosa.
L’I-neb®
L’I-neb® è un nebulizzatore di terza generazione per AAD (Adaptive Aerosol Delivery). L’I-neb® è un piccolo dispositivo alimentato a batterie leggero e silenzioso, in grado di erogare una dose precisa e riproducibile del farmaco.
La tecnologia AAD assicura una somministrazione ottimale, poiché eroga il farmaco solo quando il paziente inspira (e non continuamente come i nebulizzatori tradizionali). Ciò consente una penetrazione profonda del farmaco nei polmoni, oltre a ridurne notevolmente la dispersione nell’ambiente. Inoltre, il sistema AAD assicura l’erogazione della giusta quantità di farmaco, indipendentemente dalla profondità e frequenza degli atti respiratori del paziente.
L’I-neb® produce un aerosol fine a bassa velocità spingendo il farmaco liquido attraverso una membrana con fori di diametro molto piccoli. Più rapido dei nebulizzatori convenzionali a compressore o a ultrasuoni, l’I-neb® consente tempi di trattamento più brevi (di norma 3-4 minuti) ed eroga il farmaco con maggiore precisione.
Zambon S.p.A.
Zambon Spa è una moderna multinazionale farmaceutica nata a Vicenza nel 1906, la cui storia si fonda sui valori di un’impresa familiare italiana impegnata nel migliorare la vita e la salute dei pazienti. Conta 2.400 collaboratori in tutto il mondo, è presente in 23 paesi tra Europa, America e Asia, e può contare sui suoi stabilimenti produttivi in Italia, Svizzera, Cina e Brasile. Grazie ai suoi prodotti innovativi e di qualità commercializzati in 87 paesi, Zambon Spa nel 2021 ha fatto registrare un fatturato di 638 milioni di euro. Oltre a essere ben consolidata nelle tre storiche aree terapeutiche – malattie dell’apparato respiratorio, trattamento del dolore e infezioni delle vie urinarie – Zambon è concentrata sullo sviluppo di trattamenti per malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson e patologie rare come la fibrosi cistica, la BOS (Sindrome da Bronchiolite Obliterante), a cui è collegata l’importante acquisizione del 2019 di Breath Therapeutics, e la Bronchiectasia non legata alla Fibrosi Cistica (NCFB). All’interno del nuovo ambizioso corso intrapreso da Zambon, ha assunto un ruolo importante anche l’accordo con Aquestive Therapeutics per commercializzare e distribuire in Europa un’innovativa formulazione di riluzolo in pellicola orale per i pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Per ulteriori informazioni su Zambon, visitare il sito www.zambon.com
Zambon S.p.A.
